近日，美国FDA批准了罗氏旗下基因泰克的Enspryng（satralizumab），用于治疗抗水通道蛋白-4（AQP4）抗体阳性的视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）成人患者。Enspryng是唯一一款获批治疗NMOSD的白细胞介素-6（IL-6）单抗药物,今年6月，Enspryng在日本获批上市，中国CDE也已受理了该药的进口申请，并已纳入拟优先审评名单，有望加速该创新疗法在国内获批上市。
在年初，还没有NMOSD药物在FDA获批上市。现在，已经有三个了，另外两个是Alexion公司的Soliris和VielaBio公司的Uplizna。
NMOSD是一种罕见的、终生的、致衰性的自身免疫性疾病，以视神经和脊髓的炎性病变为特征，全球患病率为1～5/10万人/年。NMOSD多发生在青壮年这一黄金年龄，患者常会经历复发性疾病过程，而每一次复发都可能导致神经损伤和残疾逐步累积，从而造成失明和瘫痪等严重残障后果，更严重者甚至导致死亡。
FDA的此次批准基于两项随机对照3期临床试验（SAkuraStar和SAkuraSky研究）结果。SakuraStar的研究结果显示，在AQP4抗体阳性亚组中，76.5%的接受Enspryng单药治疗的患者在96周时无复发，而安慰剂组为41.1%。在评价Enspryng与基线IST联合使用的SAkuraSky研究中，91.1%的接受Enspryng治疗的AQP4抗体阳性患者在96周时无复发，而安慰剂组为56.8%。论是作为单药治疗还是与基线治疗联合使用，Enspryng都是一个有效的治疗选择。Enspryng每四周皮下注射一次，这对患者和护理人员来说是一个方便的治疗选择。基因泰克的一位发言人表示，Enspryng每年的花费为13剂19万美元，第一年的治疗需要15剂，花费约22万美元。
Soliris（eculizumab）
年6月底，Alexion公司首创补体抑制剂Soliris（eculizumab）获得美国FDA批准，用于抗AQP4抗体阳性NMOSD成人患者，是第一个被美国FDA批准治疗NMOSD的药物。除了治疗NMOSD，Soliris此前还被批准用于治疗PNH、aHUS、抗AchR抗体阳性gMG。值得一提的是，该药是全球最畅销的孤儿药之一，年销售额高达39.46亿美元，业界预测，NMOSD适应症的获批将为Soliris新增约7亿美元的销售额。不过Soliris有脑膜炎球菌感染风险的黑框警告，每年的治疗费用超过50万美元。
Uplizna（inebilizumab）
今年6月，VielaBio公司抗CD19单抗药物Uplizna（inebilizumab-cdon，前称MEDI-）获得美国FDA批准，用于治疗抗AQP4抗体阳性的NMOSD成人患者。Uplizna是第一个也是唯一一个被批准用于治疗AQP4抗体阳性NMOSD成人患者的B细胞消耗剂。Uplizna尚未确定价格，但有分析师指出，预计价格将在每年20万至28万美元之间。
这三款获批的NMOSD药物，作用于疾病的不同阶段，其中Satralizumab主要抑制B细胞分化为浆细胞阻止AQP4自身抗体的产生，而Uplizna则通过直接清除表达CD19的浆细胞阻止AQP4自身抗体的产生，Soliris主要通过抑制激活的补体系统减少大脑损伤。目前，这三款药物均已在中国申请进口，在药审中心接受审评，有望改善国内NMOSD患者缺药、少药的局面。
参考文献：
1.AlexionReceivesFDAApprovalOfSOLIRIS?(Eculizumab)ForTheTreatmentOfAdultsWithNeuromyelitisOpticaSpectrumDisorder(NMOSD)WhoAreAnti-Aquaporin-4(AQP4)AntibodyPositive
2.VielaBioAnnouncesU.S.FDAapprovalofUPLIZNA?(inebilizumab-cdon)fortheTreatmentofNeuromyelitisOpticaSpectrumDisorder(NMOSD)
3.FDAApprovesRoche’sENSPRYNGforNeuromyelitisOpticaSpectrumDisorder(NMOSD）
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